Nusinersen - obiecujący lek do terapii genowej
6 października 2016, 10:34Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba, wskutek której dochodzi do postępującego upośledzenia mięśni szkieletowych. Dzieci z najcięższą postacią tej choroby nie są w stanie ani stać, ani siedzieć i zwykle umierają przed 2. rokiem życia. W ostatnim jednak czasie niektórzy rodzice takich dzieci opublikowali filmy, na których widać, jak ich pociechy samodzielnie siedzą, a nawet chodzą przy pomocy drugiej osoby
Terapia genowa przywróciła słuch pięciorgu dzieciom
30 stycznia 2024, 16:44Ubiegły tydzień przyniósł świetne informacje dla dzieci cierpiących na neuropatię słuchową DFNB9. Ta choroba dziedziczona autosomalnie recesywnie spowodowana jest mutacją w genie kodującym otoferlinę. Jej skutkiem jest poważna lub całkowita utrata słuchu. Przed tygodniem na łamach The Lancet ukazał się artykuł opisujący wyniki terapii genowej, w ramach której przywrócono słuch 5 dzieciom z DNFB9. Badania prowadzono w Chinach, a brali w nich udział naukowcy z Uniwersytetu Fudan w Szanghaju i Uniwersytetu Harvarda.
Nowy pomysł na terapię genową
25 września 2008, 20:52Naukowcy z Uniwersytetu Cambridge opracowali i przetestowali na ludziach nowy model terapii genowej. Zgodnie z jej założeniami zamiast nośnika przenoszącego geny podawane są białka regulujące aktywność poszczególnych genów biorcy.
Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych
27 grudnia 2016, 06:56Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.
O krok bliżej od terapii genowej
2 czerwca 2009, 22:35Badacze ze Stanów Zjednoczonych i Hiszpanii donoszą o powodzeniu eksperymentu, który może przybliżyć nas do opracowania skutecznej terapii genowej chorób człowieka. Naukowcom udało się pobrać komórki z ciała pacjenta, skorygować błąd w ich materiale genetycznym, a następnie doprowadzić je do postaci umożliwiającej wytworzenie nowych tkanek pozbawionych defektu.
Najdroższy lek świata wycofany z obiegu
24 kwietnia 2017, 11:16Najdroższy na świecie lek zostaje wycofany z obrotu. Terapia genetyczna Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Lek miał radzić sobie z rzadkim wrodzonym niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPDP). Jego pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro.
Terapia genowa uratuje płuca chorych?
12 sierpnia 2009, 20:18Niedobór α-1 antytrypsyny, choroba genetyczna objawiająca się m.in. uszkodzeniem płuc, już wkrótce może stać się całkowicie wyleczalny. Lekarze ze Szkoły Medycznej Uniwersytetu Massachusetts zakończyli właśnie wstępną próbę kliniczną terapii genowej przeciwko temu schorzeniu.
Jeszcze jedna szansa dla otyłych
11 kwietnia 2011, 09:51Połączenie leku na otyłość, migrenę i epilepsję pozwala uzyskać aż 10-procentowy spadek wagi. Do takich wniosków doszli po rocznych badaniach uczeni z Duke University Medical Center.
Uczeni z PAN odkryli, dlaczego ostatnia linia obrony przed bakteriami czasem zawodzi
5 lipca 2021, 10:34Ostatnio naukowcy z Instytutu Chemii Fizycznej Polskiej Akademii Nauk kierowani przez dr Jana Paczesnego i prof. Roberta Hołysta wyjaśnili dlaczego w niektórych przypadkach terapia ostatniej szansy zawodzi. Ukazali bowiem, że przyczyną zmniejszenia skuteczności fagów jest materiał z jakiego wykonany jest pojemnik do ich przechowywania.
Clostridium sporogenes - sposób na nowotwór?
6 września 2011, 11:13Już za dwa lata mogą rozpocząć się testy kliniczne bakterii, która pozwala na precyzyjne niszczenie guzów nowotworowych. Takie informacje przekazano podczas Society for General Microbiology's Autumn Conference.
